主实体:视网膜色素变性,关系:病因 ,尾实体:ABCA4基因突变
待补充
随着2008年开始的Leber先天性黑矇(LCA2)临床试验的顺利开展,为更多的隐性遗传性视网膜变性类疾病的基因治疗奠定了良好的基础,如应用基因替代疗法治疗MERTK基因突变引起的视网膜色素变性(RP)、ABCA4基因突变引起的青少年型黄斑变性、USH2A