主实体:结节性硬化症,关系:药物治疗 ,尾实体:依维奠司
待补充
近年来,由于明确了结节性硬化症致病性基因突变、揭示了mTOR信号转导通路过度激活的特异性意义,从而发现了可能逆转,甚至治愈结节性硬化症的靶点n“,主要药物包括传统的雷帕霉素和新一代的依维奠司,均为治疗结节性硬化症的特异性药物。