主实体:戈谢病,关系:药物治疗 ,尾实体:脐血
实体ID:10926417
待补充
HSCT治疗戈谢病首选供者为HLA全相合无病纯合子同胞,如无合适同胞,可选用非血缘相关骨髓、外周干细胞、脐血,曾有学者建议,健康HLA全相合无病杂合子,也可做供者,因为移植后酶活性达到正常水平的1%一5%,就能校正底物累积。